Essais en FranceUn médicament efficace pour traiter l'autisme?
Un diurétique susceptible d'aider les jeunes autistes, en améliorant leur sociabilité, pourrait être commercialisé à l'horizon 2022.
Le bumétanide diminue le taux de chlore dans les cellules. Or, les concentrations de chlore dans les neurones sont anormalement élevées lors de troubles du développement cérébral, comme l'autisme. (photo: AFP)
Ce médicament, qui se prend sous forme de sirop, devrait faire l'objet d'un essai de phase 3, dernière étape avant une possible commercialisation en 2022. Un accord de licence exclusive a été signé entre la société biotech française Neurochlore, basée à Marseille, et le laboratoire pharmaceutique français Servier «pour le développement et la commercialisation de la bumétadine dans l'autisme de l'enfant en Europe», ont annoncé mardi ces entreprises.
Ce produit est commercialisé depuis de nombreuses années pour d'autres indications (insuffisance cardiaque et certains œdèmes). L'essai en double aveugle avec ce diurétique pour «réduire les niveaux de chlore» dans les cellules, dont les résultats ont été publiés mardi dans la revue Translational Psychiatry, a impliqué 87 enfants et adolescents (2-18 ans) de six centres français. Elle portait sur des «autistes d'une sévérité variable», allant des autistes de «haut niveau» (syndrome d'Asperger) à des enfants sévèrement atteints.
Quelques effets indésirables
Cette étude dite de phase 2B confirme des résultats encourageants, grâce à l'amélioration des capacités d'échange des enfants avec l'entourage et la réduction de comportements stéréotypés (répétitifs) sur plusieurs échelles d'évaluation de l'autisme, d'après les chercheurs Eric Lemonnier et Yehezkel Ben-Ari, fondateurs de Neurochlore. Elle devrait être suivie d'une phase 3 dont l'approbation dépend de l'Agence européenne du médicament (EMA) sur 400 enfants et adolescents recrutés dans cinq pays européens.
Sa durée sera d'un an, et tous les patients recevront le traitement actif au moins pendant six mois. Si cette dernière étude est concluante, une demande d'enregistrement pourra être faite auprès des autorités de santé européennes pour une commercialisation du diurétique dans cette indication. Des effets indésirables ont été observés au cours de l'étude, parfois une déshydratation et surtout une baisse du potassium dans le sang devant être traitée de façon médicamenteuse ou par une alimentation riche en potassium (bananes), relèvent les chercheurs. (20 minutes/afp)