SichelzellanämieNeuartige Therapie heilt genetische Erkrankung von Sebastien (21)
Erstmals gilt ein Patient in New York dank Gentherapie als von Sichelzellanämie geheilt – ein Durchbruch für Betroffene weltweit.
Mit dem 21-jährigen Sebastien Beauzile wurde erstmals ein Sichelzellanämie-Patient in New York als geheilt erklärt.
Northwell Health/Cohen Medical CenterDarum gehts
Ein Spital in New York hat erstmals einen Patienten mit Sichelzellanämie geheilt.
Der 21-jährige Sebastien Beauzile erhielt die Lyfgenia-Therapie.
Sebastien zeigt seit der Behandlung keine Krankheitssymptome mehr.
Ein Spital in New York hat erstmals einen Patienten, der an Sichelzellanämie litt, als geheilt erklärt. Die schwere genetische Erkrankung betrifft vor allem Menschen afrikanischer Herkunft. Dank neuer Gentherapien konnten bereits bei vielen Betroffenen die schmerzhaften Schübe und die damit verbundenen Operationen stark reduziert oder ganz beendet werden.
Das Cohen Children’s Medical Center gab bekannt, dass ihr Patient, der 21-jährige Sebastien Beauzile, als erster New Yorker die bahnbrechende Lyfgenia-Therapie erhalten hat, wie die «New York Post» berichtet.
Sichelzellanämie: Geschwüre und Schmerzen überwunden
Die Behandlung wurde vom Biotech-Unternehmen Bluebird Bio entwickelt und Beauzile erhielt sie im Dezember 2024. Seitdem zeigt er keine Anzeichen der Krankheit mehr, die ihm zuvor unter anderem Hautgeschwüre, Rücken-, Hüft-, Gelenk- und starke Brustschmerzen bereitet hatte.
«Mit der Sichelzellerkrankung aufzuwachsen, hat mein Leben bestimmt», sagte Sebastien gegenüber «Gene Online». «Jetzt, da ich geheilt bin, fühlt es sich wie eine zweite Chance an – ab jetzt hält mich nichts mehr auf.» Sichelzellanämie ist das Ergebnis einer genetischen Mutation, die ursprünglich einen Schutz gegen Malaria bot. Die Erkrankung sorgt jedoch dafür, dass rote Blutkörperchen sichelförmig werden und nur schwer durch die Blutgefässe und zum Herzen gelangen.
Lyfgenia-Therapie
Bei der Lyfgenia-Therapie wird dem Patienten Knochenmark entnommen und in einem Labor mit funktionstüchtigem, gespendetem Hämoglobin angereichert. Dieses Protein ist entscheidend für den Sauerstofftransport im Blut – genau hier liegt das Problem bei der Sichelzellkrankheit. Nach dieser genetischen Modifikation werden die Zellen dem Patienten wieder zurückgeführt, sodass der Körper allmählich beginnt, das gesunde Hämoglobin zu produzieren.
Dr. Jeffrey Lipton, Leiter der pädiatrischen Hämatologie am Cohen Children’s Medical Center, ist überzeugt, dass Lyfgenia langfristig die Knochenmarktransplantation als Standardtherapie bei Sichelzellkrankheit ablösen wird. Er spricht sogar von einer «dauerhaften Lösung».
Hast du schon einmal von Sichelzellanämie gehört?
«Sebastiens Fortschritte sind beeindruckend, und wir hoffen, dass er der erste von vielen Patienten ist, denen wir mit Lyfgenia helfen können», erklärte Dr. Charles Schleien, Senior Vice President des Cohen Children’s Medical Center.
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